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干细胞技术离造福大众还有多远?
干细胞技术离造福大众还有多远?
发布时间:2016-12-14

同济大学医学院 章小清


  干细胞是一类具有自我更新和分化潜能的细胞类型,大致可以分为多能干细胞及组织类型特异性干细胞两种类型。前者以胚胎干细胞(ES)、诱导多能干细胞(iPS)、体细胞核移植(SCNT)多能干细胞为代表,后者以神经干细胞、造血干细胞、间充质干细胞、脂肪干细胞等为代表。由于干细胞能够大量扩增并分化为有功能活性的细胞,这就为无限获得组织器官供体提供了可能,也为再生医学的发展指明了方向。
  
  一、以再生医学为核心内容的新医学局面正在形成
  
  近年来,干细胞基础与转化研究不断深入。基于分化与转分化技术的功能细胞获取、个体特异性组织与器官的体外构建、内源组织干细胞的激活调控机制的发现等科技进步,以再生医学为核心内容的新医学局面正在形成,这将对构建我国未来的国民健康体系产生巨大影响。目前,干细胞研究及其转化应用已经成为各国政府、科技界和产业界高度关注和大力投入的战略必争领域。欧、美及日本等发达国家均将干细胞研究提升为国家科技发展的重要战略进行部署,并力推干细胞的临床应用。
  
  干细胞研究所衍生的干细胞技术和干细胞产品正处于产业化的黎明阶段,并将是未来经济社会发展的强劲引擎。其中,有望形成产品并产业化的方向包括干细胞产品与临床应用、疾病模拟与药物筛选、细胞组织资源库的建设与运营、干细胞相关的功能型平台建设。
  
  二、干细胞应用与产业化还需跨国的技术“门槛”
  
  当前,国际上的干细胞研究也正处于一个快速发展的阶段,干细胞自我更新、干性维持与分化的概念和技术不断突破,干细胞编程与重编程的机制逐步得以清晰呈现,组织干细胞、多能干细胞定向分化与转分化获得的功能细胞的治疗潜能不断被挖掘,基于干细胞获取、干细胞定向分化与转分化技术,可以通过多元的方法获得和疾病治疗相关的功能细胞。然而,在将干细胞研究的成果向临床应用进行转化的过程中,在技术上有如下几个方面的不足之处需要予以改善。
  
  1.建立产生功能细胞的标准流程。由于干细胞技术相对繁琐,不同研究团队往往存在干细胞培养条件、定向分化条件、转分化条件的差异,同一团队、不同实验批次的结果也会存在差异。因此,需要结合体内体外功能指标,客观地比较通过不同技术手段获得的谱系细胞的功能,并结合编程与重编程机制研究,完善获得功能性细胞的技术方法,最终确定功能细胞产生的标准流程。
  
  2.建立可供移植治疗的谱系细胞的功能评估指标。目前,多能干细胞向特定谱系定向分化的系统,以及各种转分化系统已经建立。但是,这些定向分化、转分化而来的很多谱系细胞的功能是否可以用来治疗相应疾病还有待进一步验证。一般说来,针对一个功能细胞的验证包括体外功能验证、小动物功能验证、大动物功能验证几个方面。目前,急需加强大动物功能验证的工作。
  
  3.提高定向分化效率,确保安全性。干细胞治疗技术正在从临床研究逐步向临床应用阶段过渡。目前而言,不同组织来源的自体或异体干细胞治疗均存在大量的风险,例如胚胎干细胞或iPS细胞移植入体内可能产生畸胎瘤,混杂具有部分自我更新能力的多潜能干细胞/前体细胞可能产生类似于肿瘤的占位性病变等。需要提高定向分化的效率,在细胞中构建关键元件,以确保干细胞治疗的安全。
  
  4. 完善基因编辑技术的使用规范。虽然研究人员在非整合基因导入系统、mRNA和蛋白导入系统方面进行了卓有成效的研究,但在iPS生产、直接转分化等过程中不可避免的会使用到外源基因,对细胞进行基因操纵是不可避免的。如何对基因操纵进行安全性评估,尤其是在大动物模型中进行长期追踪是一项重要的课题。
  
  三、干细胞应用与产业化还需跨国的体制机制“门槛”
  
  干细胞研究将对基础研究有极大的推动作用,同时基于干细胞研究的新药创制、干细胞技术的临床应用以及干细胞产品的市场化还将对全球经济发展起着巨大的引擎作用。与科研领域的如火如荼相比,我国干细胞的产业化之路仍然处在探索阶段,存在重重阻碍需要克服。
  
  一是缺少法律法规和行业标准。近年来,我国干细胞治疗领域的乱象饱受多方诟病,技术尚未成熟但干细胞市场化已过热的现象禁而不止。因此,相应法律法规的完善和行业标准的制定是目前亟待解决的问题。只有在完善的法律法规指导下,在科学可行的行业标准规范下,在科研人员不懈的努力下方可促进干细胞研究的医学转化,真正为病人带来康复的希望。
  
  二是缺乏大型动物疾病模型基地。干细胞治疗的目的是要恢复脏器的功能,其治疗的有效性是重要指标之一。干细胞治疗的有效性评价和安全性评价主要在模型动物中进行。其中小鼠、大鼠和猪的动物模型都已建立成熟的平台,然而灵长类模型基地还需要加紧建立,从而加快干细胞相关的临床转化研究。
  
  三是欠缺稳定投入和体制支持。与国际同行相比,我国在干细胞研究上的投入捉襟见肘,仅相当于美国一个州的研究经费。这不仅仅制约了基础研究的发展,造成了基础研究人均研究经费偏低,还导致一些长期的、重大的科研活动无法得到稳定支持。因此,对干细胞研究进行长期稳定支持的机制有待进一步完善。
  
  四是缺乏协同合作研究。随着重大科学研究计划的实施,产生了大量的基础资料和研究数据。但由于缺乏数据汇交和共享的相关政策和措施,导致大量的基础资料闲置,研究数据不能充分共享,其价值无法充分发挥,亟需在未来的工作中加强各单位、各学科间的合作研究,进一步形成和加强数据汇交和共享的局面。
  
  五是需加强目标导向与资源整合。当前的科研评价体系过度依赖于项目、人才计划和论文影响因子等量化指标,这种过度量化的评价方式容易造成急躁功利和保守的心态,不利于科学家之间的交流合作、科研单位之间的合作和国际同行合作。作为交叉学科,干细胞研究尤其需要加强目标导向和交流合作,需要集中优势资源对目标进行攻关。
  
  六是人才队伍结构的不合理。国内的研究团队很大比例是由研究生组成,而国外研究的骨干力量是受到良好科研训练并且已经获得博士学位的博士后或研究科学家。在保持我国两端优势的同时,我们要大力发展中间层次科研骨干力量,包括对博士后政策进行修正、加强中级职称与副高级职称工作人员的待遇等。

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